１．臨床開発の戦略的・効果的開発に関する研究

臨床試験・製造販売後試験に関するデザイン・エンドポイント（true endpointとsurrogate endpoint）および用法用量の研究、製造販売承認に関する規制当局の方法論・ガイドラインの国際比較、バイオマーカーの検討、リアルワールドデータを活用した薬事承認の可能性の検討、医薬品・医療機器価格と開発戦略との関連の調査等を行い、医薬品・医療機器開発の課題を捉え、体系化された開発の方法論を創出します。 

２．早期患者アクセス・アフォーダビリティ、ドラッグラグに関する研究

新医薬品・医療機器の早期患者アクセスに関する方法論の整理・提案を目的に、日本と欧米・アジアと日欧米のドラッグラグ・ロス、適応外使用、コンパッショネートユース等に関する調査研究を行い、開発戦略のあり方に関する研究を行います。

３．安全性評価に関する研究、補償に関する研究

　　製造販売後の安全性監視、安全対策、製造販売後調査、リスク管理計画（RMP）、さらには副作用に対する補償に関する研究を行い、製造販売後医薬品・医療機器の課題について調査、整理します 。

４．その他

　　薬事行政関連のパフォーマンス評価、新医薬品・医療機器開発の客観的分析、ヘルスケア産業の中での製薬企業の役割・組織、産官学連携等に関して、調査・研究を行い、政策提言につなげていきます。